遺伝子治療・核酸医薬品創薬研究プロジェクト
次世代の抗体医薬品としての位置づけで世界の研究所が開発にしのぎを削る遺伝子治療・核酸製剤。 英国ではCatapult Cell and Gene Therapy, カナダではCCRM等のバイオプラント型研究所が本格的な研究開発を開始しています。１）、２） 欧米ではSMAに対する治療薬として開発が完了し既に上市され、臨床に薬事承認製剤として届けられています。３）、４） その中でもCRISPR-Cas9を用いたゲノム編集技術の臨床応用も目前になってきました。５） また、最近ではCovid-19へのワクチン開発に於いても、遺伝子治療医薬品のノウハウを応用したアデノウイルスベクター製剤や新規技術であるRNA製剤の開発により世界の医療機関へ供給される等、技術応用の一般化が進んでいます。
当科に於いて診療する希少難治性遺伝性疾患などの症例に対して、エクソーム・シークエンス、全ゲノムデータによる解析にて、責任遺伝子配列を同定し遺伝子補充療法として研究を推進していきます。 一方で、Antisense-oligonucleotide (ASO)による核酸医薬品開発が代謝学的休眠 ”Topor” プロジェクトで進む中で、遺伝子治療・核酸医薬品創薬研究を難治性遺伝性疾患の原因遺伝子同定の診断を通して進めていきます。
疾患特異的に高い奏功性が期待できる遺伝子治療・核酸医薬品で一人でも多くの希少難治性遺伝性疾患の患者さんを救えるよう日々研究を進めて参ります。
１）https://ct.catapult.org.uk/
２）https://www.ccrm.ca/
３）https://www.zolgensma.com/how-zolgensma-works
４）https://www.spinraza.com/
５）N Engl J Med 2021; 384:252-260 DOI: 10.1056/NEJMoa2031054